美国基因与细胞治疗学会会议潘柯夫

美国基因与细胞治疗学会会议

美国基因与细胞疗法协会年会本周在华盛顿特区举行，有数百篇摘要和演讲。以下是一些亮点。

患有X连锁MTM的儿童在基因治疗后自行呼吸

与研究人员Audentes治疗，总医院阿尔芒特鲁索在巴黎，加州大学洛杉矶分校医学中心，芝加哥和其他一些机构的儿童医院给出的数据从一个I / II期基因治疗的临床试验 在X连锁的Myotubular Myopathy中XLMTM是一种罕见的单基因疾病，由MTM1基因突变引起，该基因编码肌管蛋白，肌管蛋白是骨骼肌发育和功能所需的蛋白质。该疾病导致极度肌肉无力，呼吸衰竭和早逝。在接受基因治疗的九个男孩中，所有人都改善了神经肌肉功能，大多数人可以独立坐着，现在四个人可以自行呼吸而不需要呼吸机。首席研究员，加州大学洛杉矶分校的神经学家Perry Shieh说，这些男孩“从无到有。时间会告诉我们会有多少东西。“

基因疗法是AT132，它将MTM1基因的功能性拷贝传递给骨骼肌细胞。

MaxCyte提供有关癌症CARMA试验的数据

位于马里兰州 Gaithersburg的MaxCyte 公布了其CARMA候选药物MCY-M11的数据，MCY-M11是一种间皮素靶向嵌合抗原受体，正在国家癌症研究所进行间皮素表达实体瘤的I期临床试验和圣路易斯的华盛顿大学。

CARMA平台以其快速制造和交付能力而闻名，没有病毒成分，这也是展示的一个重要方面。“我们第一次CARMA临床试验的进展，一直显示我们快速制造过程的可行性，对MaxCyte和我们的技术应用具有重要意义，”MaxCyte首席医疗官Claudio Dansky Ullmann表示。“在实体肿瘤中应用细胞疗法的开发对于各种癌症中未满足需求的患者具有影响，我们期待进一步推进该计划。”

Moderna提供了7种基于mRNA的疗法和5种口头表达的研究

Moderna 在火灾中总是有很多铁杆，他们在会议上对他们中的许多人进行了研究。这些数据包括与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院合作的鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的临床前研究; 枫糖尿病，也与宾夕法尼亚州合作; 与加州大学洛杉矶分校外科和分子和医学药理学系合作的精氨酸酶-1缺乏症; 因子VIII缺乏症，与西雅图儿童研究所合作; 和其他几个程序。

“mRNA药物有可能治疗许多代谢性疾病的根本原因，并且可能为符合条件的患者提供优于传统基因和酶替代疗法的重要优势，”宾夕法尼亚大学基因治疗项目主任James M. Wilson表示。“这包括开发可控，剂量依赖性和短暂治疗的潜力，这些治疗可能使患有这些疾病的婴儿和儿童以及患有疾病的患者受益，这些疾病无法通过当前基于病毒的方法解决。”

翻译生物提出的mRNA治疗代谢紊乱

Translate Bio 介绍了 “利用脂质纳米粒子 - 封装的信使RNA治疗治疗代谢性疾病。”该报告总结了三种代谢紊乱小鼠模型的研究数据，包括鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症，精氨酸琥珀酸合成酶缺乏和甲基丙二酸血症。

“我们已经设计了我们的mRNA治疗平台来提供编码几种代谢紊乱中缺失酶的mRNA，”Translate Bio的研究和工艺开发高级副总裁Frank DeRosa说。“这些数据证明了使用我们专有的肝脏输送技术治疗各种遗传疾病的MRT平台的广泛适用性。”

同源药物讨论基因治疗平台

Homology Medicines讨论了其制造平台，包括无血清悬浮转染，该平台既可扩展又可优化用于制造腺相关病毒载体。具体地，与在苯丙酮尿症鼠模型中携带相同DNA构建体的AAV5载体相比，其AAVHSC15载体显示苯丙氨酸减少18倍。

“我们非常有迫切需要推进我们的基因治疗和基因编辑计划，目标是为患有罕见遗传疾病的患者提供变革性治疗和潜在治疗，”同源学首席科学官Albert Seymour说。“我们很高兴分享我们在PKU和MLD开发计划中取得的进展，以及展示我们的人源AAVHSC制造过程的可扩展性，质量和优越性。我们正在MLD的IND支持研究和我们的PKU基因编辑计划中推动这一发展势头，并期待在今年开始进行PKU成人I / II期pheNIX试验并报告初始临床数据。“

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